Liệu pháp tế bào CAR-T mới tiềm năng cho bệnh đa u tủy (18/07/2021)
Các biểu hiện thông thường bao gồm đau xương, suy thận, tăng calci máu, thiếu máu và các bệnh nhiễm trùng tái diễn. Chẩn đoán thường đòi hỏi phải thấy protein M (đôi khi có ở nước tiểu chứ không phải huyết thanh và hiếm khi vắng mặt hoàn toàn) và cả tổn thương tiêu xương, protein chuỗi niệu nhẹ, hoặc tế bào plasma quá mức trong tủy xương. Thường thì sinh thiết tủy xương.
Điều trị đặc hiệu thường bao gồm một số kết hợp hóa học trị liệu, corticosteroid, và một hoặc nhiều các chất mới như bortezomib, carfilzomib, lenalidomide, thalidomide, pomalidomide, daratumumab, hoặc elotuzumab. Có thể sử dụng melphalan liều cao sau đó ghép tế bào đồng loài.
Tỷ lệ mắc đa u tủy xương có thể là 2 đến 4/100.000. Tỷ lệ nam: nữ là 1,6: 1, và tuổi trung bình khoảng 65 năm. Tỷ lệ hiện nhiễm ở người da đen là gấp đôi so với người da trắng. Nguyên nhân chưa được biết, mặc dù các yếu tố di truyền và di truyền, bức xạ và hóa chất đã được đề xuất.
Theo Vista, mới đây các nhà nghiên cứu của Bệnh viện Mayo Clinic đang nghiên cứu liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric mới (liệu pháp tế bào CAR-T) để điều trị đa u tủy.
Liệu pháp tế bào CAR-T là loại liệu pháp miễn dịch liên quan đến việc khai thác sức mạnh của hệ miễn dịch bằng cách tạo ra các tế bào T để nhận ra và tiêu diệt những tế bào ung thư. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (Hoa Kỳ) đã phê duyệt idecabtagene vicleucel, phương pháp điều trị tế bào CAR-T đầu tiên cho bệnh đa u tủy vào tháng 3/2021. Hiện tại, chúng tôi đang nghiên cứu một phương pháp điều trị tế bào CAR-T tiềm năng khác cho bệnh đa u tủy, Bác sĩ huyết học Yi Lin, cho biết.
Idecabtagene vicleucel, được bán dưới thương hiệu Abecma, là một liệu pháp gen dựa trên tế bào để điều trị bệnh đa u tủy. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm hội chứng giải phóng cytokine, nhiễm trùng, mệt mỏi, đau cơ xương và suy giảm hệ thống miễn dịch.
Nghiên cứu CARTITUDE-1 là thử nghiệm lâm sàng 1B/II ở giai đoạn đăng ký. Thử nghiệm đã kiểm tra kháng nguyên trưởng thành tế bào B nhắm mục tiêu vào liệu pháp tế bào CAR-T, ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), ở những bệnh nhân đa u tủy đã nhận được ít nhất ba dòng điều trị trước đó với các loại thuốc tiêu chuẩn, bao gồm thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể CD38.